Klinisk utveckling

I början av 2022 inleddes en global fas 2-studie av RMC-035

Under våren 2019 initierades den första kliniska studien av RMC-035 (ROSgard). Ett fas 1-program av RMC-035 omfattande fyra separata studier har nu framgångsrikt genomförts och visar att RMC-035 har en gynnsam säkerhetsprofil och ändamålsenliga farmakokinetiska egenskaper för framtida behandling av akuta njurskador. I april 2022 doserades sedermera den första patienten i en global fas 2-studie (AKITA) av RMC-035. Studien utförs i patienter som genomgår öppen hjärtkirurgi och därmed löper risk att utveckla akuta njurskador.

Följande studier har genomförts med positiva resultat:

    • ROS-01: Studie i friska försökspersoner där RMC-035 administrerades i enstaka och ökade doser (SAD) i doseringsintervallet 0.08 till 2.6 mg/kg. (Studien genomfördes i Sverige)
    • ROS-02: Studie i friska försökspersoner där RMC-035 administrerades i upprepade och ökade doser (MAD) i doseringsintervallet 0.43 till 1.3 mg/kg. (Studien genomfördes i Sverige)
    • ROS-03: Studie i patienter med varierande grad av nedsatt njurfunktion (eGFR≥15 till ≤90 mL/min/1.73 m2) där RMC-035 administrerades som en enskild dos (0.43 mg/kg). (Studien genomfördes i Sverige)
    • ROS-04: På basen av befintliga fas 1-resultat genomfördes under 2021 den första studien i intensivvårdspatienter i samband med öppen hjärtkirurgi (fas 1b). Studien genomförs vid ett större hjärtkirurgiskt centrum i Tyskland. Studien omfattade totalt 12 patienter (8 erhöll RMC-035 och 4 erhöll placebo). Det huvudsakliga syftet med fas 1b-studien var att utvärdera läkemedelskandidatens säkerhets- och tolerabilitetsprofil samt farmakokinetiska egenskaper i målgruppen för behandling, inklusive infusion av studieläkemedlet via en central venkateter. Resultaten från studien kommunicerades under september 2021 och visade att RMC-035 tolererades väl utan några rapporterade biverkningar kopplade till studieläkemedlet. De farmakokinetiska analyserna visade önskvärda nivåer av RMC-035 i blodbanan och bekräftar valet av fortsatt doseringsregim i den planerade fas 2-studien. Dessutom visade en explorativ analys av biomarkörer i urinen en tydlig trend av minskad cellskada i njuren hos de patienter som behandlades med RMC-035, med statistiskt signifikant minskning av biomarkören L-FABP (liver fatty acid binding protein).

    Sammanfattningsvis visar resultaten från fas-1 programmet av RMC-035 en gynnsam säkerhetsprofil och goda farmakokinetiska egenskaper som bygger en solid grund inför kommande studier.

    I början av 2022 inleddes en global fas 2-studie, AKITA-studien, av RMC-035. AKITA-studien genomförs både i Nordamerika och Europa och omfattar cirka 270 patienter. Fas 2-studien är randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad och möjliggör, vid positivt utfall, start av en registreringsgrundande studie. Det primära syftet med fas 2-studien är att visa en kliniskt relevant behandlingseffekt i målgruppen för behandling, det vill säga prevention av akuta njurskador i samband med öppen hjärtkirurgi.